La Terapia Genica

INTRODUCCION

La terapia génica es otro de los campos que mayores expectativas ha levantado en los últimos años ya que, está orientada no al diagnóstico, sino a la curación de las enfermedades, curación que, mediante su aplicación, se pretende que pueda llegar a ser definitiva.

TERAPIA GENICA

La terapia génica (TG) es el tratamiento o la prevención de la enfermedad por medio de la transferencia de genes.

La TG va dirigida, en general, a tratar la causa de la enfermedad cuando ésta es un error en la información genética, a diferencia de la mayoría de tratamientos médicos y quirúrgicos, cuyo objetivo es el alivio de los síntomas o el freno a la progresión del proceso; no obstante, también se puede utilizar la TG para interferir en los mecanismos patogénicos de las enfermedades, como tratamiento único o como coadyuvante de otras intervenciones médicas o quirúrgicas.

TIPOS DE TERAPIA GENICA
Existen, dos tipos de Terapia Génica:

La terapia génica somática: busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.

la terapia génica de las células germinal: sólo existe como posibilidad, pues no se cuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Además ha sido proscrita por la comunidad científica y por organismos internacionales por sus implicaciones éticas, las cuales discutiremos más adelante. La terapia génica germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.

ESTRATEGIAS DE LA TERAPIA GENICA

Dependiendo de los objetivos que se persigan:

Inserción génica: Es la introducción en las células tratadas de una copia de un gen normal. Se aplica a enfermedades recesivas en las cuales no se produce el producto génico normal.

Es la técnica de terapia génica más empleada y prácticamente la única ensayada en los protocolos con células humanas afectadas por dolencias hereditarias. Sin embargo, es inservible para la casi totalidad de enfermedades producidas por genes de efecto dominante.

Dirección de mutaciones: Mediante algún procedimiento de modificación o cirugía génica que sustituya o bien el gen defectuoso por una copia normal del mismo o tan sólo sustituya la secuencia mutada del gen por la secuencia normal, recomponiéndose de este modo la función original del gen.

De llegar a ser aplicada esta modalidad podrían ser tratadas enfermedades dominantes.

Dirección de células específicas: insertando genes suicidas o genes estimuladores de la respuesta inmune bloqueando el ADN, el ARN o la proteína producida por el gen.

Existen diversos procedimientos posibles para conseguir este objetivo, como puede ser el uso de ADN anti sentido o la formación de hélices triples mediante el uso de oligonucleótidos de ADN.

CONDICIONES DE APLICABILIDAD DE LA TERAPIA GENICA

FACTORES:

1. 
   
   Tipo de herencia. En general, las enfermedades mendelianas, determinadas por la acción de un único gen, son mejores candidatas que las enfermedades multifactoriales que, además de depender de la acción conjunta de varios genes, están influidas por factores ambientales. Una excepción a este criterio general lo constituye el cancer.
   
2. 
   
   El patrón de herencia. Las enfermedades recesivas son mejores candidatas a ser tratadas mediante terapia génica que las dominantes. En las primeras, debido a su carácter recesivo, podría ser suficiente añadir una copia del gen sano para recuperar el fenotipo normal, mientras que en las segundas esto no es suficiente en la mayoría de los casos y sería necesario recurrir a algún tipo de modificación dirigida del gen dañado, lo que complica enormemente las posibilidades de intervención.
   
3. La naturaleza de la mutación causante de la enfermedad.
   Cuando la mutación es de pérdida de función, el defecto podría ser corregido por terapia de aumento génico, la más sencilla de todas. Por el contrario, las mutaciones de ganancia de función, no pueden ser tratadas añadiendo genes normales y necesitarían de otras estrategias más difíciles de llevar a cabo, como el bloqueo específico del gen mutado o la corrección dirigida de la mutación.
   
4. 
   
   Control de la expresión génica: Aquellos genes que no necesitan un excesivo control de su expresión, son los más fáciles de tratar. Por el contrario, cuando la expresión génica requiere un control estricto, los problemas que se presentan son mucho mayores.
   
5. 
   
   tamaño del ADN codificante del gen a insertar: Los genes con secuencias de pequeño tamaño son siempre mejores candidatos, mientras que los genes con un ADN codificante de gran tamaño pueden ser difíciles de transferir al interior de las células debido a la dificultad de encontrar vectores adecuados.

CONCLUSION
La terapia génica somática en el trascurso de los años siguientes se vio parcialmente defraudada debido a las dificultades y problemas que impidieron el logro de avances significativos. Esas mismas necesidades llevaron a realizar protocolos de investigación con pocas garantías, ocultando a los organismos responsables de su control algunos de los resultados adversos que se produjeron. Esta situación llegó a provocar una crisis de confianza en los ensayos de terapia génica cuando se dio a conocer que se había ocultado la muerte de una persona como consecuencia del tratamiento al que había sido sometida.

Pese a estos problemas las técnicas de terapia génica somática se han ido desarrollando y siguen siendo una vía muy prometedora, aunque no tan inminente como en un principio se pensaba, para la lucha contra un buen número de enfermedades genéticas.