La inmunodeficiencia grave combinada (SCID por sus siglas en inglés) es una enfermedad que se debe a una mutación en un gen del cromosoma X de los niños. Por eso sólo se da en varones (en las niñas, que tienen dos cromosomas X, cuando uno no funciona bien el otro lo suple). Esta anomalía hace que no produzcan células linfocitarias, lo que condena a los niños a vivir completamente aislados en burbujas de plástico para no sufrir infecciones.
Casos adversos:
Los cuatro niños hacen actualmente vida normal. Pueden jugar y convivir con otros niños en el colegio sin el temor de contraer una infección grave y dos de ellos ni siquiera necesitan tomar una mediación especial, explican los médicos.
Desde que se conoció la causa de la enfermedad, los médicos han intentado encontrar la manera de introducir una copia correcta de ese gen en la médula ósea de los niños. El método seguido comienza con la extracción de células madre de la médula ósea de los niños. Estas células se cultivan y de ellas se separan las que luego darán lugar a linfocitos. Por otra parte, en el laboratorio se fabrica una copia correcta del gen que los niños necesitan.
El siguiente paso consistió en preparar un virus que sirviera de vector para llevar este gen hasta el núcleo de las células. Los investigadores británicos han escogido un tipo de retrovirus inactivado de gibón.
A continuación se infectan las células madre con los retrovirus. Por último, las células madre con el gen añadido se reimplantan en el niño. Como se trata de un autotrasplante no hay rechazo. Una vez en la médula, estas células reciben las señales para empezar a trabajar y comienzan a producir linfocitos, con lo que el sistema inmunológico del niño se restablece. En total, el proceso dura cuatro días, explica Gaspar. Por eso puede esperarse a que un niño tenga problemas antes de someterlo a un ensayo.
Esta técnica es una versión mejorada de la utilizada en 2002 en Francia con 11 niños.
Los casos adversos del ensayo francés fracasaron precisamente porque el gen se introdujo cerca de una zona de activación de los oncogenes, lo que disparó la aparición de los tumores en los pequeños. Pero las variaciones desarrolladas en este caso convencen incluso aMarina Cabazzano-Calvo, una de las responsables del experimento del hospital Necker de París, quien dio un comentario en el que manifiesta su confianza en el éxito del nuevo tratamiento. De todas formas, los médicos mantendrán una rigurosa vigilancia sobre los pequeños.
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